Лікарський засіб мязової дистрофії допомагає хлопцям йти далі

0
3

Мастер

Експериментальний препарат, eteplirsen, допоміг хлопцям з М’язовою дистрофією Дюшена йти істотно найдорожча добра половина шлях за допомогою випробування, Sarepta Therapeutics Inc., про яку оголошують зараз. М’язова дистрофія Дюшена є рідкісною дегенеративною, програшною захворюванням м’язи.У даній Фазі Вивчення IIb при М’язової дистрофії Дюшена, eteplirsen в двох дозах — 50mg/kg і 30mg/kg — якщо порівнювати з плацебо, супроводжуваним eteplirsen.

Було значне поліпшення протягом 6-хвилинного гуляє аналізу по закінченні 48-тижневого лікування серед тих на більш високому дозуванні, в той час, коли якщо порівнювати з дітьми на плацебо.Випробування крім цього продемонструвало, що eteplirsen допоміг повернути м’язову тканину.

Хлопчики на eteplirsen випробували підвищення dystrophin-хороших волокон до 47% звичайних по закінченні 48 тижнів лікування — лікування було застосовано один раз в тиждень. У затриманого плацебо контингенту, групи хлопчиків, які були на плацебо протягом 24 тижнів і після цього на eteplirsen протягом минулих 24 тижнів крім цього, було статистично значне поліпшення в dystrophin-хороших волокнах до 38,3% звичайних.

Джеррі Менделл, Лікар медицини, директор Центрів Генотерапії і М’язової дистрофії у Загальнонаціональній Дитячій поліклініці та науковому начальник Фази вивчення IIb, повідомив:«Ці відомості уявляють значний етап і надії і вирішальний момент прогресу на хворих з DMD і їх сім’ями, і на ті з нас в науковому співтоваристві, хто переслідував потенційне лікування для даної руйнівною і смертельної хвороби протягом багатьох років.Методом звернення до причини DMD eteplirsen показав безпрецедентні ефекти на надання можливості dystrophin виробництво, і уповільнення розвитку захворювання, як виміряно 6-хвилинним аналізом прогулянки, без лікування зв’язало небажані явища. Тоді як eteplirsen рекомендований хворим DMD з певною генетичною мутацією, я пологаю, що застосування для всіх хворих DMD з пов’язаними генетичними мутаціями світло очевидні.»

Этеплирсен є проникним екзон складом — він пропускає дефектний екзон 51 з dystrophine гена, дозволяючи йому зробити dystrophin білок з РНК посередника. Dystrohpin захищає мембранні структури і м’язові волокна від погіршення.50mg/kg eteplirsen дав 89,4-метрове преимуществоВ 6-хвилинному гуляющем аналізі діти на 50mg/kg, застосованому один раз на тиждень протягом 48 тижнів, йшли 89,4 метрів більше, ніж на плацебо 24 тижнів плюс 24 сім днів на eteplirsen.

На початку випробування (підстава) хлопчики йшли середнє число 394,5 метрів.eteplirsen кілька — хлопчики на 50mg/kg більш ніж 48 тижнів йшли на 21 метр потім, ніж на початку їх леченияЗадержанный плацебо — eteplirsen кілька — хлопчики на плацебо 24 тижнів, супроводжуваному 50mg/kg протягом 24 тижнів, йшов 68,4 метрів менше, ніж на початку лікування.

Це вказує, що в eteplirsen групі було 89,4-метрове перевагу перед тими в затриманому плацебо — eteplirsen несколькоНе було жодного значного розходження в гуляющем перевазі між тими у затриманої плацебо контрольній групі і на тих eteplirsen в 30mg/кг на тиждень протягом 48 тижнів. Велика перевага було побачено в групі більш високої дози.Кріс Гарабедиан, генеральний директор і президент Терапії Sarepta, повідомив:«Ми дуже схвильовані цими даними, тому, що вони демонструють, що довготривале лікування з eteplirsen переводить до тривалим і безпрецедентним підвищень і dystrophin клінічного переваги і виробництва через різні підгрупи хворих DMD, залучених в цей вивчення.

В більш широкому масштабі ці результати показують величезний потенціал і обіцянку вітчизняної заснованої на РНК технології, щоб впливати та змодулювати захворювання на генетичному рівні, здатного призвести до найпершим можливостям призначатися для важливих і страшних для життя рідкісних умов в походженні захворювання».Про небажані явища — протягом 48 тижнів лікування, ніякі небажані явища, які пов’язані з терапією, сказали, жоден не був у тому місці ніякими важливими небажаними явищами жодного виду, і жоден з хворих не закінчився. Не було ніяких клінічно великих пов’язаних з лікуванням трансформацій ні на одному з параметрів лабораторії безпеки, таких як ниркова функція яких різні біомаркери.Акції Sarepta підвищилися на 123% на попередньому ринку, що торгує в середу вранці до 33,40$, потроєння в значенні з того часу день тому вранці по закінченні того, як експериментальне лікування продемонструвало, як дієвий це було в поліпшенні гуляє властивості.

Що таке М’язова дистрофія?М’язові дистрофії (MD) є групою генетичних хвороб, при яких існує слабкість і прогресивна дегенерація довільно зменшуються або скелетних м’язів — м’язи, що керують переміщенням. В деяких типах м’язової дистрофії серце та інші мимовільні м’язи порушені — інші органи зможуть бути включені крім цього.

Деякі форми м’язової дистрофії з’являються протягом грудного віку або дитинства, тоді як інші не зможуть стати піддаються виявленню до середнього віку або ще пізніше.М’язова дистрофія Дюшена (DMD) є найбільш поширеною формою MD; це здебільшого впливає на хлопчиків. М’язам потрібен dystrophin, білок, щоб підтримати їх цілісність. У хворих з DMD, існує відсутність dystrophin.

DMD в більшості випадків починається, в той час, коли хлопчик у віці між 3 і 5 роками; це прогресує в стрімкому темпі. До того часу, в той час, коли хлопчику 12 років, він у більшості випадків нездатний йти. Пізніше йому буде потрібен респіратор, щоб дихати належним чином.

Приблизно 1 на кожних 3 500-5 000 хлопчиків терпиться MD. У Сполучених Штатах, між 400 і 600 хлопчиками терпятся MD щорічно.

Сестра хлопчика з MD має 50%-ю можливість успадкування передачі та дефектного гена її власним дітям.

ОСТАВЬТЕ ОТВЕТ

Please enter your comment!
Please enter your name here